在上海创新药管线交易合作大会持续关注的前沿技术版图中，蛋白质靶向降解（Targeted Protein Degradation, TPD）正从经典胞内靶点迈向更具挑战性的膜蛋白与胞外蛋白领域。作为细胞感知外界环境、介导信号转导并完成物质交换的分子基础，膜蛋白与胞外蛋白约占人类蛋白质编码基因的40%，且接近60%的已上市药物直接靶向这一类蛋白。它们在肿瘤、免疫、代谢及神经系统疾病中发挥核心作用，是创新药研发中最重要、同时也是最复杂的靶标来源之一。

ChinaBio生物医药投融资大会关注到，在肿瘤内分泌治疗优化路径中，如何延缓耐药、放大既有治疗手段的疗效，是长期受到重视的研究方向。激素受体（HR）阳性乳腺癌是乳腺癌中最常见的亚型，约占全部病例的 75%。目前，该亚型主要依赖内分泌治疗，但在长期用药后往往出现疾病进展和耐药问题。

HER2突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中总体占比不高，但具有明确且独立的临床意义。在既往多线治疗后进展的人群中，疗效有限与安全性风险并存，仍是当前治疗中的突出难题。以HER2为靶点的抗体药物偶联物（antibody–drug conjugate，ADC）通过“抗体—连接子—载荷”的分子架构实现精准递送，并可借助旁观者效应在肿瘤异质性或低表达背景下产生杀伤效应。多项前瞻性研究及证据整合显示，HER2靶向ADC在后线NSCLC患者中呈现出一定的客观缓解与疾病控制信号，也成为近年来在2026创新药抗体&ADC合作大会等国际交流平台上反复讨论的研究热点。

在ChinaBio创新药大会持续关注的前沿研究方向中，免疫机制启发的新型递药策略正成为重要研究热点。春天花粉引发喷嚏、蚊虫叮咬后皮肤迅速起包，或特定人群对海鲜、花生、冷空气甚至红茶产生过敏反应，这些现象背后反映的是免疫系统在特定过敏原（抗原）反复刺激下形成的高度特异性应答。该过程中，机体会产生针对性免疫球蛋白 IgE 抗体，并使其牢固结合在肥大细胞等效应细胞表面；当再次遭遇相同抗原时，肥大细胞可迅速发生脱颗粒反应，释放大量炎性介质和趋化因子，从而引发典型的过敏反应。

上海国际生物医药合作大会关注到，在前沿技术板块中，AI 优化、表观遗传调控与 LNP 递送体系的协同应用成为重要研究方向之一。围绕这一趋势，南方科技大学朱健康院士团队近期展示了基于 CRISPR 表观遗传编辑的长期基因沉默策略，进一步推动基因治疗从传统 DSB 方式向可逆、安全、长效的路径演进。

复旦大学雷群英团队在《自然》发表的最新研究被业内重点关注。ChinaBio生物医药投融资大会了解到，该研究首次揭示能量代谢核心产物乙酰辅酶A兼具信号分子特性，可直接影响线粒体自噬通路，并参与癌细胞对KRAS抑制剂的耐药形成。此结果刷新了对乙酰辅酶A的传统定位，为代谢调控、抗肿瘤机制研究与未来成药路径带来新的讨论方向。

2026上海生物医药合作大会关注到，合成生物学领域正在加速探索更稳健的基因回路构建路径。Cell 近期发表的田晓军团队研究显示，在细胞增殖不断进行的动态环境中，回路分子浓度因“生长稀释效应”而持续下降，导致人工基因回路难以保持稳定表达与系统记忆，成为工程化应用中的关键限制因素。

急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速、治疗困难的血液系统恶性肿瘤。据美国癌症协会统计，每年约有22,010名美国人被诊断为AML，其中11,090人因此失去生命。传统化疗药物5-氟尿嘧啶（5-Fu）已应用数十年，但疗效受限，其核心问题不在药物本身，而在于递送不到位。