ChinaBio创新药大会聚焦前沿细胞疗法与神经免疫突破

在全球创新药领域的聚焦热潮中，中国科研团队再次取得突破性成果——他们首次让“抗癌利器”CAR-T 细胞穿越血脑屏障，成功用于治疗多发性硬化症（MS）中最棘手的类型——进展型多发性硬化症（PMS）。

这项成果由华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟、田代实、秦川、董明皓教授团队完成，并发表于国际顶级期刊《Cell》。这不仅是神经免疫疾病治疗史上的里程碑，也为即将召开的ChinaBio创新药大会提供了重要参照——中国原创技术正在重塑全球创新药版图。

图片来源：创药网IDDDS

 

一、CAR-T疗法的“跨界奇袭”：从抗癌到修复神经

长期以来，CAR-T 细胞疗法以治疗白血病、淋巴瘤等血液肿瘤闻名。但此次中国团队将其改造为“修脑武器”，用于解决全球公认的神经系统难题——PMS。

PMS 患者会逐渐丧失行走、吞咽甚至思考能力，病程持续恶化，几乎无药可治。其关键病因是“叛变”的浆细胞在中枢神经系统（CNS）中滞留并破坏髓鞘，而这些细胞缺乏传统疗法靶点（CD20），也难以被药物穿透血脑屏障清除。

华中科技大学团队的关键创新，是将 CAR-T 细胞重新“编程”，让其瞄准浆细胞表面的特异性蛋白——BCMA。这一靶点识别让 CAR-T 具备“三重超能力”：

1. 精准识别：只攻击异常浆细胞，不误伤神经细胞；
2. 主动穿越血脑屏障：进入大脑和脊髓，直击病灶；
3. 持久免疫监控：在脑脊液和血液中持续存在，防止病灶复发。

二、5名患者试验：神经功能恢复，炎症源被清除

这项Ⅰ期临床试验（NCT04561557）共纳入 5 名对常规治疗无反应的 PMS 患者（1 名原发型、4 名继发型），均已出现明显残疾（EDSS 评分6–7分，意味着需借助助行器或轮椅）。

CAR-T 治疗后，结果令人振奋：

1. 神经功能改善：所有患者的 EDSS 评分下降，部分能重新行走，步行与手部测试时间明显缩短；
2. 炎症源头被清除：脑脊液中的异常浆细胞几乎“清零”，神经损伤标志物（NfL）下降；
3. 中枢“降火”：MR-PET 成像显示小胶质细胞活性显著降低；
4. 安全性良好：仅轻度细胞因子释放综合征（CRS），无严重不良反应。

研究者指出，CAR-T 治疗不仅阻止了病情恶化，更首次在临床上观察到神经功能的恢复迹象，为 PMS 患者带来“逆转残疾”的希望。

三、颠覆传统：精准靶向中枢病灶的“首创范式”

长期以来，全球学界将 PMS 视为“神经系统噩梦”。传统药物因无法穿透血脑屏障或缺乏靶向识别，治疗几乎无效。而抗 BCMA CAR-T 的成功，首次实现了“中枢+外周”双清除模式，在治疗逻辑上堪称革命性突破。

这一成果的意义远超单一疾病：

1. 重塑PMS治疗格局：从“缓解症状”迈向“精准治本”；
2. 拓展CAR-T边界：首次验证CAR-T在神经系统中的可行性；
3. 启发更多疾病治疗：为视神经脊髓炎、自身免疫性脑炎等提供思路。

在当前全球创新药领域中，CAR-T 被视为细胞治疗的“皇冠”。本次成果标志着其应用范围从肿瘤领域正式延伸至神经免疫疾病，为国际药企与中国科研合作提供了新的方向。

四、谨慎乐观：仍需更长期临床验证

研究团队也强调，该试验仍处于Ⅰ期阶段，样本量有限（5人），随访时间最长9个月，仍需验证其长期疗效与安全性：

1. 持续性：CAR-T 的中枢存在时间与持久作用尚待评估；
2. 适用性：不同分型、伴随基础病患者的耐受性需进一步研究；
3. 优化方向：剂量与给药方式仍有改进空间。

因此，目前尚不建议患者盲目尝试，仍需等待更大规模、多中心临床研究的结果。

五、ChinaBio创新药大会视角：中国原创力量正在改写全球创新版图

近年来，中国创新药领域已多次在国际舞台上实现“从追随到引领”的跨越。无论是抗体药物偶联物（ADC）、双特异抗体（BsAb），还是细胞与基因治疗（CGT），中国科研的临床转化速度与原创比例正显著上升。

以本次CAR-T成果为例，它不仅展现了自主靶点选择与创新机制的能力，也凸显出中国科研体系在跨学科融合（免疫学+神经科学+细胞工程）方面的成熟度。

随着ChinaBio创新药大会聚焦 CGT 管线合作与全球转化趋势，这一研究无疑将成为大会讨论的焦点案例——它意味着中国不再只是产业链的“制造环节”，而是创新逻辑的源头贡献者。

结语：从癌症到神经病，中国CAR-T疗法的新使命

当CAR-T细胞踏入大脑，故事的边界被重新定义。

这项研究不仅为多发性硬化患者带来希望，也代表着中国创新药的“原始创新力”正在被全球重新认识。未来，随着ChinaBio创新药大会推动更多产学研协作，中国有望在细胞与基因治疗（CGT）领域继续扮演全球创新生态的引领角色。

 

文章来源：创药网IDDDS