眼科基因治疗领域传来振奋消息：合肥星眸生物科技有限公司与中国科学技术大学、中科大附属第一医院团队，在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗研究中取得重大突破。其合作开发的AAV基因治疗药物XMVA09注射液，凭借双抗靶点设计与高效递送技术，在临床前及临床研究中展现出显著优势，相关成果发表于国际期刊《Research》，为全球nAMD患者带来“单次治疗、持久获益”的新希望。在这充满机遇与挑战的节点，上海生物医药技术大会 以全球化视野与资源整合能力，成为企业展示创新、链接合作的重要平台，助力生物医药产业突破发展瓶颈。

图片来源：《Research》截图

 

创新技术破解治疗难题：双抗靶点与精准递送的双重突破

nAMD作为中老年群体视力丧失的主要病因，现有抗VEGF药物需频繁玻璃体腔注射，患者依从性与治疗经济性均面临挑战。星眸生物与中科大团队开发的XMVA09注射液，通过两大核心创新突破传统局限： 

双抗靶点增效：药物同时靶向血管内皮生长因子（VEGF-A）与血管生成素-2（ANG-2），不仅强化对异常血管生成的抑制效果，更覆盖对单一VEGF治疗不敏感的患者群体，拓宽了适应症范围。 

精准递送技术：采用全新AAV衣壳（AAV-RPE），经玻璃体腔注射后可高效穿透视网膜屏障，特异性侵染视网膜色素上皮层（RPE细胞）——该区域紧邻nAMD病灶，实现药物在靶点区域的高浓度富集，避免对视网膜神经节细胞的非必要作用，提升安全性。 

临床前研究显示，XMVA09在小鼠及非人灵长类动物的脉络膜新生血管（CNV）模型中，均能显著抑制病理性血管生成，且与国际头部衣壳技术AAV2.7m8相比，其对CNV的抑制效果更优，同时展现出更低的全身暴露风险。 

图片来源：AAV-RPE与AAV2.7m8衣壳相关基因治疗药物药效比较

 

临床研究验证潜力：从动物模型到人体应用的跨越

基于临床前研究的优异数据，团队开展的研究者发起临床试验（IIT）结果令人鼓舞：XMVA09注射液单次注射即可显著降低患者抗VEGF药物的注射频次，且在随访期内维持稳定疗效。受试者耐受性良好，未观察到与药物相关的严重不良反应，初步验证了其在人体中的安全性与有效性。 

值得关注的是，该项研究通过对比AAV-RPE与AAV2.7m8的递送特性，揭示了靶向RPE细胞在nAMD治疗中的优势——不仅更贴近病变区域，且通过持续表达双抗分子，有望实现“一次治疗、长期控病”的效果，这为解决传统疗法的频繁注射难题提供了新路径。 

 

产业转化与行业影响：开启眼科基因治疗新范式

星眸生物作为聚焦眼科基因治疗的高新技术企业，其核心团队依托“杰青”领衔的研发实力，构建了AAV-抗体基因药物与基因编辑双平台。此次XMVA09的突破，标志着中国在眼科基因治疗领域已从实验室走向临床转化阶段，尤其在年龄相关性黄斑变性等重大眼科疾病的攻克中迈出关键一步。 

上海生物医药技术大会作为连接全球资源的行业盛会，持续见证着本土创新力量的崛起。星眸生物与中科大的合作成果，不仅展现了产学研医协同创新的效能，更预示着基因治疗在眼科领域的广阔前景。随着技术迭代与临床推进，这类“精准靶向+长效表达”的创新疗法，有望重塑nAMD等难治性眼病的治疗格局，让更多患者受益于“中国智造”的医疗科技突破。 

 

来源：星眸生物StarryGene