脊髓小脑性共济失调3型（SCA3），由ATXN3基因的致病性胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤（CAG）重复扩增引发，是全球范围内最常见的常染色体显性遗传性共济失调类型。

基因编辑技术，尤其是CRISPR-Cas系统，宛如一把“分子手术刀”，为人类精准修改DNA提供了可能，在基础研究、农业改良和疾病治疗等领域潜力巨大。

ChinaBio生物医药投融资大会了解到2025年7月18日，国际权威期刊《Nature Cell Biology》发表了一项由中美科学家合作完成的重要研究，首次系统揭示了O-GlcNAc转移酶（OGT）作为活性氧（ROS）感应器调控铁死亡（Ferroptosis）的分子机制。

阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease, AD）作为全球公共卫生领域的重大挑战，其患者数量正呈现急剧增长趋势。