在生物医药产业面临“双十定律”（十年研发、十亿美金）困境的当下，人工智能正以前所未有的速度重塑新药研发的底层逻辑。2025年至2026年初，行业见证了从概念验证到大规模商业落地的关键转折，AI已从“辅助工具”全面升级为驱动产业变革的“核心引擎”。下面2026生物医药产业合作大会就来系统梳理这一领域的最新工具、关键进展与未来趋势。
一、 新工具：大模型与通用平台的“核聚变”
- 通用分子设计世界模型：打破模态壁垒
继AlphaFold3在结构预测领域取得突破后，分子设计的通用化成为新焦点。由临港实验室等机构联合发布的ODesign，实现了蛋白质、多肽、核酸、小分子及金属离子的“一键式”统一设计。该模型不仅显著提升了设计效率（较同类模型提升近50倍），更标志着生成式AI药物研发从“单点突破”迈向了“通用智能”时代。
- 生物医药“操作系统”升级
Pharma.AI 2025年冬季更新：英矽智能的生成式生物制剂平台在抗体设计上实现了基于扩散模型的可控生成，支持按表位和框架进行条件控制；小分子设计平台Chemistry42则升级了Alchemistry 2.0引擎，结合分子动力学（MD）模拟，大幅提升了结合亲和力预测的精度。
MoleculeOS 代际升级：分子之心推出的升级版平台融合了AI、分子动力学与量子化学，解决了AlphaFold3未攻克的复杂动态构象预测难题，在保持精度一致的前提下，运行效率较传统量子化学方法提升了千亿倍，达到“工业可用”水平。
- 零样本抗体设计与开源生态
Chai-2模型：实现了“零样本”抗体设计，面对全新靶点蛋白，能直接根据三维结构从头生成全新抗体，将成功率从不足0.1%提升至16%，效率飞跃百倍。
开源力量：OpenFold3的发布为商业使用提供了蛋白质-配体及抗体-抗原复合物共折叠能力，降低了行业技术门槛。
图片来源：深智药询
二、 新进展：临床验证与商业落地的“双丰收”
- 临床管线爆发式增长
全球首个AI全流程药物临床验证：英矽智能的Rentosertib（ISM001-055）在特发性肺纤维化（IPF）的IIa期临床中显示出明确疗效，并推进至III期，成为全球首个由AI完成靶点发现与分子设计并进入后期临床的药物。
AI设计的抗体药物冲刺上市：Generate Biomedicines公司的抗TSLP长效抗体GB-0895启动III期临床试验，这款从分子合成到进入III期仅用时四年的药物，展现了AI在加速研发周期上的巨大潜力。
- 商业合作创历史新高
BD交易井喷：2025年全球医药领域AI相关交易总金额达434亿美元，同比增长270%。晶泰科技与DoveTree的授权合作（约59.9亿美元）、英矽智能与太景生物科技的管线授权等，标志着AI制药的商业价值获得资本市场的全面认可。
跨界巨头深度绑定：礼来与英伟达计划投资10亿美元打造AI药物研发联合实验室；诺和诺德联手Deep Apple，阿斯利康引入石药集团AI平台，共同表明AI已成为驱动下一代疗法的核心战略资产。
- 监管与基础设施突破
FDA首肯AI工具：FDA批准了首个用于MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）临床试验设计的AI工具——AIM-NASH系统，为AI在临床优化环节的应用铺平了道路。
IPO里程碑：英矽智能登陆港交所主板，成为中国首家以生成式AI驱动药物研发为核心业务的上市公司，市值一度高达195亿港元。
三、 未来趋势：人机共生与全场景渗透
- 从“人机协同”到“人机共生”
传统药企正在构建跨学科的“人机共生”团队。如礼来与英伟达的合作模式，将人类专家的领域知识（如150年的研发数据）与AI的超级算力深度结合，形成认知闭环的共生体系，实现从“人用工具”到“人机智能深度融合”的根本转变。
- 构建“多智能体”药物研发平台
针对研发流程的断链问题，行业正通过构建“数算模用”一体化平台，将靶点发现、分子设计等专业智能体整合成“首席智能体科学家军团”。这些智能体不再“各自为战”，而是可以分工协同，在知识图谱约束下进行推理规划，开创人机共生的药物研发新范式。
- 全场景渗透与基础设施重构
AI向全流程渗透：AI技术正从靶点发现、分子设计向临床试验优化、生产制造等全场景渗透，推动新药研发从“经验依赖”向“数据驱动”转变。
数据资产化：传统药企积累的“暗数据”（失败的临床试验数据、非结构化观察）正被重新挖掘，成为AI训练的“金矿”，数据资产化成为核心竞争力。
基础设施升级：随着张江数医智能科研平台、华为AI数据平台等基础设施的部署，行业正从单点技术突破向构建产业级“数字基座”演进，为AI制药的规模化发展提供支撑。
结语
2025-2026年，AI制药正经历从“冰山融化”到“方舟起航”的关键阶段。随着通用模型的成熟、临床数据的验证以及商业模式的跑通，AI已不再是锦上添花的工具，而是决定药企未来生存与发展的“生命线”。未来，谁能率先完成“生物智慧”与“机器智能”的深度融合，谁就将在新一轮医药创新浪潮中占据制高点。
文章来源：深智药询