近日，ChinaBio创新药大会关注到，中国肝病治疗领域迎来重大突破性进展。三生制药自主研发的重组人血小板生成素注射液（商品名：特比澳）正式获得国家药监局批准，新增慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）适应症，用于计划接受手术的成年患者。这一里程碑式进展，标志着中国创新药在肝病领域的治疗策略实现重大跨越。

图片来源：梅斯消化新前沿

市场表现亮眼：年销突破50亿，创新药实力获验证

 

数据显示，特比澳2024年全年销售额达到50.6亿元，同比增长20.4%，成为三生制药核心支柱产品。作为2005年上市的国产创新药，此次获批是其继肿瘤、血液及儿科领域后，成功拓展至肝病治疗领域的第4项适应症。业内专家指出，这一突破不仅体现了三生制药持续创新的实力，也标志着中国原研药在肝病治疗领域已进入全球领先梯队。

 

临床痛点亟待解决：CLDT影响近八成肝硬化患者手术安全

 

慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）是肝病管理中长期被忽视的”隐形杀手”。临床研究显示，CLDT在慢性肝病患者中的发生率高达6%-16%，而在肝硬化患者中这一比例更是攀升至78%。当患者面临肝穿刺活检、TACE介入治疗或肝切除等手术时，血小板计数不足将直接导致围手术期出血风险激增，不仅可能造成手术延期或取消，更可能危及患者生命安全。

 

ChinaBio创新药大会了解到，传统治疗手段依赖血小板输注，但面临多重困境：血小板制品供应紧张、保存期短（仅3-5天）、效果维持时间短，且反复输注易导致输注无效、同种免疫反应，甚至引发输血相关感染、过敏反应及肺损伤等并发症。

 

临床实证：特比澳围手术期应答率高达85%

 

此次获批基于一项关键性III期临床研究（CTR20230919），该研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，评估特比澳在CLDT患者中的有效性和安全性。研究主要终点为围手术期血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例——这一阈值已被国内外权威指南确认为降低出血风险的关键指标。

 

研究结果令人振奋：特比澳组达到主要终点的患者比例为85.00%，而安慰剂组仅为12.50%，两组应答率差值高达67.90%（95% CI: 51.60, 84.20; P<0.0001），远超预设优效性标准。安全性方面，特比澳组与对照组不良事件发生率及严重程度无显著差异，证实了其在提升血小板的同时，不会增加额外安全风险。

 

机制创新：从”输血”到”造血”的治疗理念升级

 

特比澳（重组人血小板生成素，rhTPO）通过”造血治本”的创新机制，从根本上解决CLDT问题。血小板生成素（TPO）由肝脏合成，是调控巨核细胞增殖、分化和成熟的关键细胞因子。在慢性肝病患者中，肝细胞功能受损导致TPO生成减少，成为血小板减少的核心机制。

图片来源：梅斯消化新前沿

 

特比澳通过外源性补充rhTPO，特异性结合骨髓巨核细胞上的TPO受体，激活JAK2/STAT5等信号通路，有效刺激巨核细胞增殖，促进血小板生成。相较于传统输注疗法，特比澳能提供更持久、更生理性地提升血小板计数的效果。

 

行业影响：填补国内空白，树立肝病治疗新标杆

 

ChinaBio创新药大会了解到，特比澳的CLDT适应症获批，使其成为国内首个且唯一获批用于CLDT治疗的促血小板生成药物。这一突破不仅填补了肝病围手术期管理领域的治疗空白，更为临床医生提供了更安全、更有效的治疗选择。

 

业内分析认为，特比澳从肿瘤血液领域成功跨界至肝病治疗，印证了中国创新药研发的多元化发展路径。随着中国肝病患者基数持续扩大（据估算，我国肝病患者超1亿），特比澳在CLDT领域的应用前景广阔，有望为更多肝病患者提供安全、有效的手术保障。

 

未来展望：中国创新药持续领跑肝病治疗新赛道

 

从首个1类新药突破到年销50亿的超级单品，再到CLDT适应症的获批，特比澳的成长轨迹是中国创新药崛起的缩影。随着更多国产创新药从研发管线走向临床应用，中国肝病患者将有望在更多治疗领域获得高质量、可及性高的本土创新解决方案。

 

特比澳在肝病领域的突破，不仅是一次产品适应症的拓展，更是中国医药创新从”跟跑”到”并跑”乃至”领跑”的生动写照。随着肝病治疗需求的持续增长，中国创新药企有望在这一领域持续引领全球肝病治疗新方向。

 

文章来源：梅斯消化新前沿