在澳大利亚中部等原住民社区中，一种名为人类T细胞白血病病毒1型（HTLV-1）的病毒长期呈地方性流行。这种病毒与HIV类似，主要感染T细胞——一种帮助人体抵抗感染的血液免疫细胞。全球约有1000万人感染HTLV-1，但长期以来，这种病毒一直缺乏有效的预防和治疗手段。不过，上海生物医药技术大会了解到，近期一项发表在《细胞》杂志上的研究带来了突破性进展。

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十年研究的里程碑成果

由美国和澳大利亚科学家组成的团队经过长达10年的努力，成功分离出HTLV-1病毒，并开发出世界上首个感染HTLV-1的人源化小鼠模型。这一模型使研究人员能够在具有类似人类免疫系统的活体生物中研究病毒行为。研究团队将人类免疫细胞移植到小鼠体内，这些细胞对HTLV-1（包括澳大利亚独特的HTLV-1c毒株）感染敏感。实验发现，国际毒株HTLV-1a和澳大利亚毒株HTLV-1c均能在这些小鼠中引起白血病和炎症性肺病。

现有HIV药物的意外功效

研究中最令人振奋的发现是，目前用于治疗HIV的两种抗病毒药物——泰诺福韦（tenofovir）和度鲁特韦（dolutegravir）——在小鼠模型中同样能有效抑制HTLV-1。这一发现意义重大，因为这些药物已在数百万HIV患者中使用，安全性已得到验证。论文共同作者Marcel Doerflinger博士表示：”我们不必从零开始，因为我们知道这些药物是安全有效的。如今我们证明了它们的使用范围很可能可以扩展到HTLV-1。”

联合疗法的突破性发现

研究还发现，当HIV药物与另一种抑制MCL-1蛋白（有助于异常细胞存活）的疗法联合使用时，能够选择性杀死含有HTLV-1的人类细胞。这一发现为开发治愈性疗法提供了新思路。研究团队目前正在利用精准RNA疗法开发靶向MCL-1的新方法，并建立可进行临床测试的联合治疗方案。

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澳大利亚独特毒株的研究意义

这项研究特别关注了澳大利亚原住民社区中流行的HTLV-1c毒株。研究发现，虽然HTLV-1c显示出比国际毒株HTLV-1a更具侵袭性的特征，但所确定的药物疗法对两种毒株同样有效。论文通讯作者Marc Pellegrini教授指出：”我们的研究提供了关键见解，使我们能够更好地理解影响我们原住民社区的HTLV-1c病毒独特分子构成所带来的后果。”

从实验室到临床的转化

研究团队已开始与制药公司洽谈，探讨让HTLV-1患者加入现有HIV药物的临床试验。如果成功，这将为这些药物成为首个获批用于预防HTLV-1感染的暴露前预防药物铺平道路。墨尔本大学教授Damian Purcell强调：”面临HTLV-1风险的人群理应获得生物医学工具，就像那些为其他血液传播的持续性病毒感染提供的变革性治疗和预防选择一样。”

上海生物医药技术大会认为这项研究不仅为HTLV-1的治疗带来了希望，也为全球约1000万感染者提供了新的生存前景。随着研究的深入，人类或许很快就能终结这种长期被忽视的病毒带来的疾病负担。

文章来源：生物谷