2027上海细胞与基因治疗大会持续关注CGT领域的前沿突破，而理解这一技术，需要先回到它的基本定义。细胞与基因治疗（CGT）是当下生物医学领域极具突破性的前沿方向之一，它不满足于在症状层面”压火”，而是直指细胞和基因层面的异常，试图从根源上改变疾病的走向。与传统小分子化学药和大分子生物药相比，CGT的差别是根本性的：它针对遗传性和获得性疾病的病根，致力于修复、替换或调节异常的基因及细胞，进而实现治疗、预防乃至根治的目标。

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01 定义与分类

细胞与基因疗法是一种创新治疗方式，核心思路是把遗传物质或细胞引入患者体内来达成治疗目的。它主要分为两大类。细胞治疗通常从患者体内提取细胞，在体外进行处理、扩增或改造后再输回体内，让这些细胞发挥治疗效果。基因治疗则借助基因编辑、基因添加或基因沉默等技术，直接修复或调控患者体内异常的基因。

02 基本原理

CGT的关键在于通过基因操作或细胞改造来纠正疾病的分子基础。基因治疗大致有三条路径：一是基因替代，把正常基因导入细胞，替换缺陷基因，使细胞恢复合成功能蛋白的能力；二是基因修复，借助CRISPR-Cas9等基因编辑技术直接对突变基因进行修正；三是基因沉默，利用RNA干扰或反义寡核苷酸技术抑制有害基因的表达。细胞治疗则主要依靠免疫细胞（如CAR-T细胞）或干细胞（如间充质干细胞）发挥作用。以CAR-T为例，它通过对患者自身T细胞进行改造，使其获得识别并攻击癌细胞的能力。

03 应用前景

CGT在多种疾病的治疗中展现出巨大潜力，尤其在癌症、遗传性疾病和罕见病领域。癌症治疗方面，CAR-T细胞疗法和肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法在多种血液肿瘤及实体瘤中取得了显著成效。遗传性疾病方面，基因治疗已被应用于腺苷脱氨酶缺乏型重度联合免疫缺陷病（ADA-SCID）等疾病。罕见病领域，基因治疗产品如Lenmeldy（Atidarsagene autotemcel）已获批用于相关治疗。随着技术持续进步，CGT的应用边界还在不断扩大——截至目前，全球已有多款CGT产品获批上市，覆盖多个疾病领域。

04 未来展望

作为生物医药领域的尖端技术，CGT正逐渐从实验室迈向临床实践。随着技术持续进步和监管政策日益完善，CGT有望在未来成为更多疾病治疗的优先选择。它不仅为传统医学难以攻克的疾病提供了新的治疗方向，也为患者带来了新的曙光。

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