创新药跨境合作大会了解到，在中枢神经系统（CNS）治疗领域，中国团队公布了一项具有国际影响力的三期临床研究成果。首都医科大学宣武医院江荣才团队联合天津医科大学总医院张建宁团队，在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（IF 52.7）发表大型多中心随机双盲三期临床试验结果，证实新型脑力增强剂 L-oxiracetam 能显著改善轻中度创伤性脑损伤（TBI）患者的认知功能，疗效优于现有同类药物，且安全性表现更佳。

创伤性脑损伤是全球范围内的重要公共健康问题，每年影响约6900万人。即便在轻度TBI患者中，仍有15%–25%会出现长期认知障碍，表现为注意力、记忆力及执行功能下降，严重影响生活质量。然而，针对TBI后认知障碍的有效治疗手段长期匮乏，临床需求巨大。

图片来源：转化医学网

本项研究历时五年（2019—2024年），在中国51家医院共纳入590名18–75岁的TBI患者。受试者按2∶2∶1比例随机分配至 L-oxiracetam 4 g/天组、oxiracetam 6 g/天组 或 安慰剂组。研究采用严格的双盲设计，患者与评估人员均不知分组情况，并由第三方独立完成统计分析，以确保结果的科学性与可靠性。

图片来源：转化医学网

研究的主要终点为基线至治疗90天后 卢文斯坦作业疗法认知评估量表（LOTCA） 评分变化，次要终点涵盖其他认知量表、神经功能、日常生活活动能力（ADL）及不良事件发生情况。结果显示，90天后 L-oxiracetam 组 LOTCA 评分最小二乘均值提高 20.45 分，显著高于 oxiracetam 组的 15.90 分 和安慰剂组的 11.47 分。

其中，L-oxiracetam 与安慰剂组差异达 8.97 分，兼具统计学意义与临床意义；与传统 oxiracetam 相比亦高出 4.54 分，显示出明确的疗效优势。

图片来源：转化医学网

在具体认知维度分析中，L-oxiracetam 在视觉感知、空间感知、运动实践、视觉-运动组织、思维操作以及注意力与集中力等多个领域的改善均显著优于安慰剂组，体现了其对认知功能的广谱提升作用。亚组分析进一步发现，男性患者及中度 TBI 患者从 L-oxiracetam 治疗中获益更为明显，为未来分层治疗和精准用药提供了重要依据。

安全性结果同样具有说服力。三组总体不良事件发生率无显著差异（L-oxiracetam 65.96%，oxiracetam 66.53%，安慰剂 67.23%），严重不良事件发生率亦相近。值得注意的是，L-oxiracetam 组治疗相关不良事件发生率显著低于 oxiracetam 组（9.4% vs 17.4%），提示其在长期用药场景下具备更优的风险-获益特征。

从机制层面看，TBI 后认知障碍涉及结构性损伤、神经递质失衡、慢性炎症反应及线粒体功能障碍等多重病理过程。此次三期临床结果表明，L-oxiracetam 在改善认知功能方面不仅疗效确切，而且安全性更优，为该复杂疾病提供了更具潜力的药物选择。

总体而言，这一成果不仅为 TBI 后认知障碍的临床治疗提供了高质量循证依据，也使 L-oxiracetam 成为具有跨境合作和国际推广价值的创新药物候选。随着后续真实世界研究及国际多中心验证的推进，该药物有望在全球范围内惠及数千万脑外伤患者，成为创新药跨境合作大会所关注的 CNS 领域代表性成果之一。

文章来源；转化医学网