8月15日，生物医药管线合作大会了解到神济昌华（北京）生物科技有限公司申报的1类新药SNUG01正式获批开展临床试验，其拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS），即大众熟知的“渐冻症”。这一进展标志着这款自主研发的基因治疗药物在全球范围内的临床开发进程中又迈出关键一步。

图片来源：医药观澜

据悉，SNUG01的研发之路早已获得国际关注。早在2025年3月，该药物就已获得美国FDA的临床试验许可；同年6月，FDA又授予其孤儿药资格。此次在中国获批临床，意味着SNUG01正式进入中美国际多中心临床试验（MRCT）阶段，为其全球范围内的疗效与安全性验证奠定了基础。

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种令医学界棘手的神经退行性疾病，其核心特征是累及人体的上、下运动神经元，导致患者出现进行性加重的肌肉无力与萎缩症状。随着病情进展，患者的吞咽功能和呼吸功能会逐渐受损，最终因呼吸衰竭等并发症危及生命。据临床数据显示，ALS患者的中位生存期仅为3-5年，且目前全球范围内尚未出现能彻底治愈该疾病的手段，现有疗法仅能在一定程度上延缓疾病进展，无法逆转病程，患者群体对新疗法的需求极为迫切。

SNUG01的诞生源于扎实的基础研究。神济昌华基于清华大学贾怡昌教授实验室在ALS靶点方向的原创性发现，聚焦该疾病的致病机制展开深入研究，最终成功开发出这款以TRIM72为靶点的基因治疗药物。其技术路径颇具创新性：以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因精准靶向递送至神经元。

临床前研究已初步揭示了SNUG01的作用机制：TRIM72基因表达的蛋白可能通过多重路径发挥神经保护作用——其一，具备膜修复功能，可维护神经元细胞膜的完整性；其二，能发挥抗氧化作用并修复线粒体功能，改善神经元的能量代谢；其三，可减少应激颗粒的产生，降低神经元损伤风险。这些多重机制共同作用，有望延缓ALS患者运动神经元的退行性病变，为阻止病情恶化提供了新的可能。

值得关注的是，SNUG01在早期临床探索中已展现出积极潜力。此前完成的研究者发起的临床试验（IIT）结果显示，该药物的安全性和耐受性良好，未出现严重的不良反应；同时，在多项疗效指标及生物标志物改善方面，均呈现出令人鼓舞的积极信号，为其进入后续临床试验提供了有力支撑。

生物医药管线合作大会认为与目前已有的部分ALS疗法相比，SNUG01具有显著优势。现有不少疗法仅针对特定基因突变型的ALS患者，适用范围较窄；而SNUG01凭借其多维度的神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS患者群体。尤其值得一提的是，在ALS患者中，散发型病例占比高达90%，这类患者目前缺乏有效的针对性治疗手段，SNUG01的出现或将为这一庞大群体带来新的治疗希望。

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按照研发计划，SNUG01即将启动1/2a期国际多中心注册临床试验。该试验的核心目标是系统评估药物在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，通过科学严谨的临床数据，进一步验证其治疗价值，最终致力于实现为患者带来实质获益的治疗目标。

随着SNUG01进入国际多中心临床试验阶段，全球ALS治疗领域有望迎来新的突破。这款源自中国自主研发的基因治疗药物，不仅为国内渐冻症患者带来了曙光，也在全球神经退行性疾病治疗的赛道上，展现了中国创新药研发的实力与潜力。

文章来源：医药观澜