该项目是“Operation Trialblazer”的一部分，将促成制药商与研究机构合作，更快地将新药推进到人体试验阶段。

美国食品药品监督管理局（FDA）周二正式启动了一项旨在加速新药早期临床试验的倡议，推进政府主导的举措，以吸引制药商在美国而非海外开展更多此类研究。

该试点项目是“Operation Trialblazer”的一部分。这项行动由美国卫生与公众服务部（Department of Health and Human Services）于6月首次宣布，旨在帮助制药公司更快地将疗法推进到人体试验阶段。此举意在抵消制药商将此类研究转移到中国和澳大利亚等国的趋势——在这些国家，更友好的监管环境可以加快新兴研究的进程。

根据周二宣布的“Expedited Investigational New Drug Pilot”，FDA将选择最多10家“合格研究机构”（qualified research institutions），与制药公司合作提交人体试验申请。FDA表示，这些机构将拥有“专业且雄厚的科学专业知识”，使该机构能够在申报材料陆续提交的过程中进行“滚动审评”（rolling review）。

该机构计划在试点项目中选择8至10对机构与制药商的配对。申请截止日期为10月30日。

FDA药物评估与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）主任Mike Davis在周一宣布前的电话会议上表示：“加速IND试点项目是对我们一直从药物申办方那里听到的挑战的直接回应：从科学发现到首次人体试验所涉及的时间和不确定性。”

在美国，将一款药物推进到临床试验通常需要长达两年时间。企业可以通过在澳大利亚和中国启动这些试验来缩短数个月的流程。例如在澳大利亚，得益于财政激励和简化审评的结合，试验可以在提交研究方案后不到70天就开始。中国的一系列改革和对生物技术投资的加大同样加快了药物研究的步伐。

其结果是海外开展的试验数量激增。卫生与公众服务部在一份备忘录中写道，澳大利亚是全球“人均试验数”最高的国家之一。根据美国国家经济研究局（National Bureau of Economic Research）的一篇论文，中国开展的试验从2010年的每年不到1000项飙升至2024年的超过5000项，超过了美国每年约3500项的停滞水平。

这些成本和速度上的优势已经引起大型药物开发商的关注，它们希望充实自己的研发管线。根据BioPharma Dive的数据，自2025年初以来，美国或欧洲生物制药公司与中国药物开发商之间已签署了100多项授权交易。

Davis周一对记者表示：“当早期临床开发转移到海外时，美国面临着失去投资、知识产权、顶尖科学人才的风险，最重要的是，美国患者将失去尽早获得救命疗法的机会。”

生物制品评估与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）主任Karim Mikhail补充说，新启动的项目旨在打破“瓶颈”来改变这些趋势，例如确保试验场地准备和伦理审查“并行”而非“依次”进行。他说，通过对申报材料进行滚动审评，该机构可以“更早地发现和解决问题，降低临床暂停的风险，使通往首次人体试验的路径更快、更可预测”。

Mikhail说：“该试点不仅将行业创新者与顶尖研究机构配对，以加速向FDA提交高质量数据，还测试了这种合作关系能否在FDA允许临床试验推进之后加速后续进程。”

8月，代表美国制药商的主要游说组织——生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization，简称BIO）同意滚动审评流程“可能会显著节省时间”。然而，BIO对任何单一研究机构能否满足FDA提出的要求表示怀疑，并担心这些评估可能会增加“额外的审评层级”并拖慢进度。

在周二宣布之前，FDA发言人表示，学术研究中心以及合同研究组织都符合合格研究机构的描述。该发言人补充说，试点项目也对所有“符合条件”的药物申办方开放，包括较小的公司和初创企业。Davis说，这将“减少早期开发每个阶段不必要的延误”。

该试点项目和Operation Trialblazer是美国政府正在进行的一系列改革之一，旨在更好地与中国快速崛起的生物技术行业竞争。6月，一项两党众议院法案提议将生物技术列入联邦监管机构审查对华投资所涉行业的名单。

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