2026生物医药产业合作大会关注到，随着细胞治疗技术的飞速发展，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法正迎来其发展的“第二曲线”。这一曾被誉为“抗癌神药”的技术，如今正跨越肿瘤治疗的边界，向自身免疫性疾病（自免病）领域发起冲击，展现出重塑免疫稳态、实现功能性治愈的巨大潜力。

一、 从“抗癌斗士”到“免疫系统重置工程师”

传统上，CAR-T疗法通过基因工程改造T细胞，使其精准识别并清除癌细胞。然而，科学家们发现，这一机制同样适用于治疗由B细胞异常活化驱动的自身免疫病。通过靶向清除产生自身抗体的致病B细胞，CAR-T疗法能够实现免疫系统的“硬重置”，让患者摆脱长期依赖免疫抑制剂的困境。

核心逻辑转变：从单纯的“细胞杀伤”转向“免疫稳态重建”。在自免病治疗中，CAR-T细胞不仅要清除致病细胞，还要为健康的免疫细胞重建留出空间，实现免疫系统的“返老还童”。

二、 自免病治疗：从“控制症状”到“功能性治愈”

2025年至2026年初，全球多项重磅研究证实了CAR-T疗法在自免病领域的突破性疗效：

系统性红斑狼疮（SLE）：中国科大附一院陈竹教授团队开发的体内CAR-T技术（HN2301），通过LNP递送mRNA，实现了体内原位生成CAR-T细胞，无需复杂的体外制备流程，为SLE治疗提供了更便捷的路径。浙江大学黄河教授团队则通过双靶点（CD19+BCMA）CAR-T联合输注，同时清除记忆B细胞和长寿浆细胞，实现了长达两年的无复发缓解，部分患者甚至达到了“功能性治愈”的标准。

僵人综合征（SPS）：Kyverna公司的miv-cel疗法在2期临床试验中展现出颠覆性疗效，患者步行能力改善46%，且无需进行强效免疫抑制预处理，安全性可控。该疗法有望在2026年成为首个获批用于自免病的CAR-T产品。

儿童自免病：Nature Medicine最新研究显示，即时制备的自体CD19 CAR-T细胞成功治疗了8名患有严重自免病的儿童，实现了器官损伤的逆转，为儿科免疫治疗开辟了新路。

                   图片来源：医药魔方

三、 技术迭代：从“个体定制”到“现货通用”

为了克服传统CAR-T疗法制备周期长、成本高昂的瓶颈，新一代技术正在加速落地：

通用型CAR-T（UCAR-T）：邦耀生物开发的BRL-303是全球首款在自免病领域显示出疗效的异体通用型CAR-T产品。它无需HLA配型，单批次可满足200例以上治疗需求，实现了“即取即用”，大幅降低了治疗门槛。

体内CAR-T：通过LNP或病毒载体直接在患者体内“编程”T细胞，省去了体外扩增的步骤。这一技术不仅缩短了等待时间，还避免了强效化疗清淋带来的感染风险，更适合自免病患者的长期治疗需求。

                    图片来源：医药魔方

四、 挑战与展望

尽管前景广阔，CAR-T疗法在自免病领域的应用仍面临挑战。长期安全性（如免疫重建后的感染风险）、高昂的成本（尽管通用型技术有望降本）以及针对T细胞介导的自免病（如类风湿关节炎）的靶点探索，仍是未来研究的重点。

未来趋势：随着监管路径的明晰（如FDA对自免CAR-T的灵活监管态度）和技术的不断成熟，CAR-T疗法有望从“最后的救命稻草”