ChinaBio创新药大会关注到Kyverna Therapeutics近期公布的临床进展：其CAR-T疗法KYV-101在全身性重症肌无力（gMG）2期试验中取得显著疗效，显示100%患者在关键临床评分上获得快速且持续的改善，为CAR-T治疗自身免疫疾病带来新的希望。

KYSA-6 2期试验为单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估KYV-101对中度至重度gMG患者的疗效与安全性。主要终点包括第24周的日常生活活动量表（MG-ADL）评分及不良事件（AEs）的发生率和严重程度，次要终点涵盖定量重症肌无力评分（QMG）和重症肌无力综合评分（MGC）。

截至2025年10月3日，共有6例患者接受1×10^8个KYV-101 CAR-T细胞的单次输注，平均疾病病程为5.3年（1.7–13.3），基线平均MG-ADL为11.2、QMG为17.3、MGC为21.8。所有患者在既往免疫抑制治疗（包括FcRn抑制剂和补体抑制剂）中疗效不佳。随访最长达36周。

图片来源：药明康德

数据显示，所有患者在MG-ADL与QMG评分上均实现临床显著改善，第2周即可观察到疗效，第24周平均下降幅度分别为-8.0分和-7.7分，100%患者达到应答标准（MG-ADL与QMG均下降≥3分）。在至少随访满24周的3例患者中，有2例达到最小症状表现（MSE），即MG-ADL评分为0或1。此外，MGC评分在第24周平均改善12分，显示深度缓解。

治疗负担方面，KYV-101单次给药即可显著减少药物依赖，到第24周时，100%患者无需继续使用非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（>10 mg）、FcRn抑制剂或补体抑制剂。

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安全性数据显示，KYV-101耐受性良好，无新的安全信号，未观察到≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。仅1例患者出现4级中性粒细胞减少，为预期不良反应，经常规支持治疗后改善至1级。

KYV-101为全人源CD19靶向自体CAR-T疗法，含CD28共刺激域，旨在实现高效B细胞清除及免疫系统重建，从而在自身免疫性疾病中提供持久、无需长期用药的缓解。这一2期中期数据为CAR-T在自身免疫疾病领域的应用提供了有力证据，同时也为即将启动的3期注册性试验奠定基础。

总体来看，KYV-101在gMG患者中展现快速、深度且持久的缓解效果，引发ChinaBio创新药大会对CAR-T自身免疫疗法的关注，同时为未来临床推广和多中心3期试验提供了重要参考。

文章来源：药明康德