9月8日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品（ATMPs）沟通交流中I类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》，明确为三类创新疗法设立快速沟通机制，将审评周期压缩至30天，以进一步推动基因治疗、细胞治疗等前沿药品的研发与上市进程。该政策落地后，预计相关药物上市时间可提前半年至一年，为我国细胞治疗产业发展提供制度性助力。

该细则制定基于《药品注册管理办法》及《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，旨在优化ATMPs沟通交流程序，提高审评效率，系统支持先进治疗药物的创新研发。其适用范围明确涵盖三类情形：已纳入突破性治疗药物程序的ATMPs；针对基因突变或缺陷所致疾病、能够实现病因治疗的基因治疗产品；以及处于关键研发节点——包括完成探索性临床试验后、关键性或确证性临床试验启动前、临床试验期间以及上市申请前的ATMPs。这些情形均归类为I类会议中的“其他规定情形”，享受快速审评通道。

细胞治疗作为生物医学领域的一项重大突破，通过提取、改造并回输患者自身细胞，实现对疾病的精准干预。以CAR-T疗法为例，该技术借助基因编辑手段增强免疫细胞靶向杀伤肿瘤的能力，为血液系统恶性肿瘤患者带来长期缓解甚至治愈的可能。不同于传统化学药物，细胞治疗产品属于“活药物”，具备高度个体化和精准化特征。目前，该类治疗已从血液肿瘤逐步扩展至实体瘤、自身免疫性疾病、遗传病等多个领域。2025年，我国首个针对血友病B的基因治疗药物获批上市，进一步印证了细胞治疗在罕见病领域的应用价值。

在政策赋能方面，CDE此次发布的细则直击细胞治疗研发中的沟通效率瓶颈，通过建立更高效的前期沟通机制，帮助企业明晰技术要求和申报路径，降低开发不确定性。该政策强调与现行管理体系的衔接，不额外增加企业负担，并通过专项审核确保资源精准投向高创新性项目。这一“分类处理、重点加速”的监管思路，既提高了审批效率，又保障了创新质量，显示出我国药品监管体系持续优化和国际化的发展方向。

在政策利好的推动下，细胞治疗全产业链迎来发展窗口。2025年，“细胞与基因治疗”被首次写入国家生命科学战略布局，成为重点支持的前沿方向。而从全球视野看，细胞治疗也正从技术突破走向产业化规模应用。根据行业预测，到2035年，全球细胞再生医学市场规模有望突破3000亿美元，中国将成为亚太地区增长最快的市场之一。

然而细胞治疗仍面临“高价”挑战。尤其是CAR-T疗法，目前定价常在百万元级别，严重制约其可及性。破解这一难题需依靠技术创新推动生产变革。自动化制备工艺通过标准化操作减少人工干预、降低批次差异，同时大幅节约时间与物料成本；人工智能的引入则进一步优化细胞培养参数，提升产率与质量稳定性。另一方面，诱导多能干细胞（iPSC）技术带来根本性突破。该技术使得建立通用型细胞库成为可能，实现“一源多用”，从根本上改变个体化定制的高成本模式。iPSC不仅在再生医学领域展示潜力，也有望用于帕金森、糖尿病等重大慢性疾病的治疗，目前全球已有相关疗法进入临床阶段。

除了CAR-T，CAR-NK、TCR-T、TIL等多元细胞疗法也在不断涌现。研究表明，CAR-NK在治疗B细胞淋巴瘤中可使68%的患者实现一年以上生存，且安全性优于CAR-T。在自身免疫领域，CAR-T疗法对系统性红斑狼疮、多发性硬化等疾病同样表现出良好的初步疗效。

可以预见，随着政策持续赋能、技术不断迭代与生产成本的下降，细胞治疗将逐步摆脱“天价”标签，从中走向更加广阔的常见病治疗和早期干预领域。数据显示，2024年我国细胞与基因治疗领域临床登记数量达115项，共有98款干细胞药物获批进入临床，其中当年新增20款，显示出强劲的研发动能。

细胞治疗的黄金时代已经到来。在政策、科技与市场三方合力下，这一曾经只存在于实验室的“活细胞药物”正快速走向临床实用，为更多患者提供新的治疗选择，也将重新定义未来医疗的边界。

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