6月9日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，默克（Merck）提交的盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021）上市申请已获受理，适应症为需系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该适应症已于上月被纳入优先审评程序。

ChinaBio®生物医药大会了解到，目前全球范围内仅有两款获批用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的新药，分别为日本第一三共公司研发的吡昔替尼（Pexidartinib）和小野制药开发的Vimseltinib。值得关注的是，匹米替尼（Pimitespib）有望成为全球第三款、同时也是中国自主研发的首个TGCT治疗药物，为患者提供新的治疗选择。

截图来源：CDE官网

国产创新药，全球商业化潜力显著

匹米替尼是由和誉医药自主研发的一款新型口服小分子CSF-1R抑制剂，具有高选择性和强效抑制特性。2023年12月，和誉医药与默克达成独家许可协议，默克获得该药在中国内地、香港、澳门及台湾地区的商业化权益，并拥有全球商业化选择权。根据协议，和誉医药可获得7000万美元首付款，若默克行使全球商业化权利，还将额外支付8500万美元行权费。此外，和誉医药有望获得最高6.055亿美元的研发及销售里程碑付款，以及两位数百分比的销售分成。2025年4月1日，默克正式行使全球商业化选择权，进一步推动该药的国际市场布局。

III期临床数据优异，安全性良好

2024年11月，和誉医药公布匹米替尼治疗TGCT的III期MANEUVER研究数据，结果显示：

• 主要终点：第25周客观缓解率（ORR）达54.0%，显著优于安慰剂组的3.2%。

• 次要终点：患者僵硬程度（NRS评分）和疼痛程度（BPI评分）均显著改善（p<0.0001）。

• 安全性：耐受性良好，未发现胆汁淤积性肝毒性，仅1.6%患者因不良事件（TEAE）终止治疗，7.9%患者需调整剂量。

MANEUVER研究是首个均衡纳入亚洲及西方TGCT患者的全球性试验。凭借其高选择性、口服便利性及优异疗效，匹米替尼有望成为TGCT治疗的新标准。

（数据来源：CDE官网、和誉医药公告、Insight数据库）