国产诱导性多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法的突破性进展展现了我国在再生医学领域的领先实力。作为该领域的领军企业，士泽生物医药有限公司近期密集披露多项临床进展，其自主开发的通用型iPSC衍生细胞疗法已在中枢神经系统（CNS）疾病治疗中取得全球同步领先突破，为帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等难治性疾病带来治愈希望。在这机遇与挑战交织的重要节点，2025生物医药产业大会 以国际化格局与全产业链整合能力，成为业界洞察趋势、链接资源的核心枢纽，助力行业先锋勇立潮头、共赢未来。
图源：细胞与生命科学
一、全球前沿布局：从实验室到临床的跨越式突破
士泽生物凭借在iPSC衍生细胞领域的深厚积累，已获得中美两国药监部门7项临床试验批件，所有管线均聚焦中枢神经系统疾病。其中，“中国首个”iPSC衍生细胞药XS228注射液于2023年获美国FDA认证全球孤儿药资格，用于治疗渐冻症（ALS），标志着国产细胞疗法首次在国际罕见病领域获得权威认可。2024年，公司与上海市东方医院合作开展的“全中国首例”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病临床研究完成，经国家卫健委GCP/GMP双核查，最长随访超12个月的数据显示，治疗组患者无严重不良事件，且“开关期时间”、MDS-UPDRS评分等核心指标显著改善，生活质量全面提升。
二、多元化管线：覆盖三大重大神经系统疾病
- 帕金森病治疗新范式
针对全球第二大神经退行性疾病——帕金森病，士泽生物形成多层次研发矩阵：
原发性帕金森病：由北京天坛医院牵头的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411注射液）已启动I期临床，这是国内首个由国家级神经疾病医学中心主导的同类研究；
早发性帕金森病：复旦大学附属华山医院开展的随机双盲对照I/II期试验，采用证据级别最高的研究设计，旨在为年轻患者群体提供精准解决方案。
典型病例显示，接受治疗的10年病史患者胡某，移植后开期时间显著延长，面部表情、肢体活动及精细动作均接近正常，可独立完成日常工作及长距离步行；8年病史患者李某则实现生活自理，运动功能评分改善超40%。
- 脊髓损伤的再生希望
由中山大学附属第三医院牵头的“全球首款”iPSC衍生亚型神经前体细胞新药临床I期试验，针对脊髓损伤（SCI）这一高致残性疾病展开探索。该疗法通过定向分化iPSC为神经前体细胞，有望修复受损脊髓神经通路，目前已完成首例患者治疗，初步安全性数据良好。
- 渐冻症治疗的全球首创突破
士泽生物在渐冻症（ALS）领域实现“双突破”：XS228注射液不仅是中国首个获FDA孤儿药资格的iPSC衍生疗法，其开展的全球首例患者治疗已显示可延缓疾病进程。由北京大学第三医院主导的I/II期临床研究，正通过异体通用型细胞移植，探索阻断运动神经元退化的新路径。
三、技术优势：现货型细胞疗法的产业化革新
与传统自体干细胞疗法相比，士泽生物的“现货型”iPSC衍生细胞疗法具有显著优势：
通用型供给：基于健康供体iPSC建立细胞库，可快速制备标准化细胞制剂，突破自体细胞来源有限、制备周期长的瓶颈；
安全性保障：通过免疫原性调控技术降低排异风险，临床数据显示所有治疗患者均未出现移植物抗宿主反应；
产业化潜力：公司已建成符合国际标准的GMP生产基地，实现从细胞制备到质量控制的全流程自动化，为大规模临床应用奠定基础。
四、行业启示：再生医学的中国力量
士泽生物的系列突破，标志着我国在iPSC衍生细胞治疗领域已从“跟跑”转向“并跑”甚至“领跑”。2025生物医药产业大会传递出清晰信号：中枢神经系统疾病治疗正从药物干预为主转向细胞再生修复的新赛道，而iPSC技术的成熟将加速这一进程。随着中美双报临床的推进，国产细胞疗法有望在未来5-10年改写全球中枢神经疾病治疗格局，为患者带来“重生”可能。
结语
从帕金森病患者重拾生活自理能力，到渐冻症患者病程延缓的曙光，士泽生物的创新实践印证了再生医学的无限潜力。随着国产iPSC衍生细胞疗法进入规模化临床验证阶段，我们有理由期待，中枢神经系统疾病治疗的“治愈时代”已不再遥远。这场由中国企业引领的医学革命，正在成功举办的2025生物医药产业大会的见证下，向全球展示中国智慧与中国方案。
来源：医药魔方
