2027 ChinaBio™ 生物医药产业国际大会 了解到《自然》新闻部刊发报道，将目光投向中国在下一代CAR-T疗法领域的快速崛起。报道援引波士顿咨询公司John Wu等人8月28日发表于《自然综述·药物发现》的分析数据：全球处于动物实验和人体试验阶段的体内（in vivo）CAR-T在研药物共140款，其中约82%由中国研究团队或企业主导开发。
按此比例折算，中国团队主导的候选药物约115款，其余国家和地区合计约25款。但这一统计将动物实验阶段与已进入人体试验阶段的药物合并计算，反映的是研发管线的分布广度，而非临床证据的积累深度。
两条路线的本质分界线
理解这一格局，需先厘清两条技术路线的根本差异。传统CAR-T采用体外（ex vivo）方案：采集患者T细胞，在实验室完成改造与扩增后回输，回输前通常还需清淋化疗。每一步都产生成本，每一例都是独立批次。
体内CAR-T则绕过这些环节，通过病毒载体或脂质纳米颗粒将CAR基因直接递送入人体。它制造的不是一袋细胞，而是一个在体内执行的动作。
管线领先与证据滞后
《自然》在解释中国主导格局时提及三大因素：庞大患者基数、研究者发起试验（IIT）的快速通道，以及资源投入。山东省肿瘤医院化学家陈小元的分析更为具体：机构投资力度大，学界、医院与产业界协作紧密，且中国有大量治疗选择有限的自身免疫病患者，相当一部分愿意入组。韦斯特米德医学研究所研究者Emily Blyth则指出，相关工作在中国已积累至少五年，“工作量巨大，很多得到中国政府的支持”。
然而，管线可以快速铺设，临床证据只能靠时间和患者数量积累。该领域最基础的临床前工作大多出自美国和德国团队，中国“一直是奔向临床的快选手”。
全球仅三份见刊人体数据
以公开可检索的同行评议文献为限，截至目前全球体内CAR-T发表于同行评议期刊的人体数据主要只有三份，且均在中国完成。
第一份于2025年9月发表于《新英格兰医学杂志》。中国科学技术大学附属第一医院团队与深圳MagicRNA合作的HN2301，采用脂质纳米颗粒递送CD19 CAR mRNA，治疗5例难治性红斑狼疮患者。症状改善，未观察到3级及以上细胞因子释放综合征与神经毒性，但5例均出现1级或2级CRS，其中3例使用托珠单抗，随访读点为3个月。这是全球首个针对自身免疫病的体内CAR-T人体数据。
第二份于2026年3月发表于《自然·医学》。ESO-T01治疗5例复发难治多发性骨髓瘤，单次静脉输注，不做单采、不做清淋化疗。牵头单位为华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊团队，合作方包括深圳普瑞金与已被阿斯利康收购的比利时EsoBiotec。5例中4例客观缓解、3例严格完全缓解，可评估缓解者第60天MRD均为阴性。安全性方面，全部患者出现3级及以上不良事件，4例发生CRS（3例3级、1例2级），1例患者因髓外病变相关脊髓压迫死亡，经评估与研究药物无关。
第三份于2026年9月发表于《新英格兰医学杂志》。华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实团队与深圳济因生物合作的JY231，纳入16例难治性神经免疫疾病患者——进展型多发性硬化7例、MOG抗体相关疾病3例、全身型重症肌无力3例、特发性炎性肌病3例。该份数据信息最为完整：单次静脉输注，全部未接受清淋化疗；载体拷贝数在输注后第11天达中位峰值53962.5拷贝/微克DNA，超过99%的CAR阳性细胞经鉴定为T细胞；11例（69%）出现1级细胞因子释放综合征，两周内自行缓解，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征，3例出现可逆性3级或4级中性粒细胞减少；进展型多发性硬化与MOGAD患者脑脊液中检出的载体拷贝数高于外周血和骨髓。B细胞快速完全清除后在输注两个月以上重建，以初始B细胞为主，基线B细胞受体克隆型被完全替换。
三份数据合计26例，牵头机构分别是中国科学技术大学附属第一医院与华中科技大学同济医学院附属同济医院（两项）。这比82%更具实质意义，也更易被忽视。
IIT：加速器与刹车片并存
主导分析的John Wu将最大权重赋予一条制度路径——研究者发起的临床试验（IIT）。它由研究者而非企业申办，经机构伦理委员会批准并在国家卫健委监督下开展，无需先走药监部门的新药临床试验审批流程。对前沿技术而言，这意味着从动物实验到首位患者之间的距离被大幅压缩。《自然》援引的估算显示，借助IIT和庞大的招募人群，在中国开展同类试验的成本约为美国的一半。
今年1月，石药集团SYS6055获国家药监局批准临床，慢病毒载体、CD19靶点，成为国内首款进入临床的体内CAR-T。5月，圆因生物TI-0032启动首次人体IIT，环状RNA路线、CD19靶点。9月16日，驯鹿生物宣布其CD20靶向、慢病毒载体的IASO208获美国FDA临床试验默示许可，公司称这是中国首个获FDA IND许可的慢病毒载体体内CAR-T；《自然》的表述是FDA首次放行中国研发的体内CAR-T进入临床试验。公司将基于国内IIT已给药的11例数据直接赴美开展Ib期。就在前一天，河北森朗生物与美国Tempest签署独家选择权协议，标的是其CD7靶向慢病毒载体平台及一组体内CAR-T候选药，金额未披露。授权与自主出海，两条路同时打开。
但加速器与刹车片装在同一辆车上。《自然》报道的副标题留了半句：监管变化可能让进度慢下来。今年5月1日起，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》施行。该条例共7章58条，将临床研究由审批制改为备案制。依条例，实施机构须为三级甲等医疗机构，项目须通过学术与伦理审查后向国家卫健部门备案，研究阶段不得向受试者收取任何相关费用，临床转化应用须经国家卫生健康委审查批准；涉及境外合作或外资参与的研究还需经过额外审批。卫健部门备案后组织评估，认为存在技术或伦理风险的，可要求暂停或变更方案；存在重大风险的，应当要求终止。行业媒体报道，新规实施后已有至少6项体内CAR-T临床研究被暂停或撤回，重新备案。这条规定的指向并不矛盾：它既抬高了准入门槛与风险管控强度，也拓宽了合规医疗机构向罕见病患者提供已证实有效疗法的通道。
39项研究，尚无一条进入II期
数字是热的，证据还薄。截至9月30日，在ClinicalTrials.gov上以“in vivo CAR-T”检索到的干预性研究为39项，其中32项在中国，全部处于I期或更早阶段，没有一条进入II期。
《自然》引述研究者提醒：要获批广泛使用，先要证明获益持久，并避开体外CAR-T已报告的毒性问题。5例和16例的队列回答不了这两个问题。
成本是这条路线的初衷。国内已上市自体CAR-T标价99万至129万元，美国同类产品37.3万至52.5万美元。业内专家的判断是，体内路线若走通，成本有望降至现有的十分之一甚至更低——这仍是预期，不是已验证结果。驯鹿在美国的Ib期值得关注：那是中国IIT产出的第一批数据，第一次被放进另一套监管体系检验。
结语
82%是管线的占比，不是证据的占比；140款里有相当一部分仍在动物实验阶段；39项注册研究停在I期；三份见刊的人体数据合计26例。这些并不否定82%，只是校准它。中国在下一代CAR-T上的领先是真实的——管线数量和首入人体的速度，两项都成立。它需要回答的问题也很清楚：疗效能否持久，毒性能否低于体外CAR-T。答案不在140这个数字里，在接下来几年的随访里。
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