2025-2026年，人工智能（AI）正以前所未有的深度重塑生物医药新药研发的底层逻辑。从靶点发现、分子设计到临床试验，AI不仅带来了效率的指数级提升，更催生了全新的研发范式。上海国际生物医药合作大会认为，随着政策红利持续释放与技术瓶颈不断突破，AI制药正从概念验证走向价值兑现，开启一场深刻的产业变革。

一、 新工具：从“虚拟筛选”到“全流程智能设计”

AI技术的迭代正在催生一批颠覆性的研发工具，大幅压缩了传统药物研发的“双十定律”（十年周期、十亿美元投入）。

超高速虚拟筛选平台：以清华大学研发的DrugCLIP平台为代表，通过构建蛋白口袋与小分子的“向量化结合空间”，实现了筛选速度的百万倍提升。该平台支持对AlphaFold预测的蛋白结构进行筛选，打通了从结构预测到药物发现的关键通道，为后AlphaFold时代的创新药物发现提供了新可能。

蛋白质设计操作系统：分子之心推出的MoleculeOS平台，能够基于特定需求从无到有地“创造”全新分子，在抗体设计、酶改造等任务中达到工业可用精度，解决了传统计算工具难以攻克的高度复杂蛋白设计难题。

全流程AI驱动平台：全球健康药物研发中心（GHDDI）发布的“AI孔明”平台，实现了从靶点结构分析、分子生成、活性评估到成药性优化的全流程无缝覆盖。该平台融合生成式AI与多任务评估模型，构建了可推理、可创造、可进化的AI生产力，显著提升了候选分子的命中率。

二、 新进展：从“概念验证”到“临床落地”

AI制药已不再停留在实验室阶段，而是加速向临床验证迈进，展现出巨大的商业价值。

管线突破：英矽智能研发的全球首款AI原创药物Rentosertib已进入II期临床试验阶段，从靶点发现到临床验证仅耗时18个月，耗时仅为传统研发的三分之一，研发成本降至传统模式的十分之一。这标志着AI在真实药物研发场景中实现了从“设计”到“验证”的闭环。

产业合作升级：2026年以来，国内AI制药领域合作密集落地。东阳光药与晶泰科技共建“AI+机器人”联合实验室；英矽智能与齐鲁制药达成数亿元战略合作；晶泰科技与尧唐生物聚焦mRNA药物与体内CAR-T疗法，通过AI技术有望大幅降低下一代疗法的治疗成本。

生态联盟构建：和铂医药发起成立AI+生物医药生态圈联盟，旨在打破数据孤岛，推动多机构之间的数据互通，解决新药研发中最具挑战性的“转化预判”问题，让行业真正告别“双十困局”。

图片来源：深智药询

三、 未来趋势：数据驱动与政策红利

展望未来，AI制药的发展将呈现以下三大趋势：

数据成为核心资产：AI制药的深度发展高度依赖高质量、大规模的数据。未来，如何通过隐私计算等技术打破数据壁垒，实现多中心、多组学数据的融合与共享，将是决定AI模型预测准确性的关键。

政策红利持续释放：2025年工信部等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030年）》，明确提出到2030年规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。2026年八部门发布的《“人工智能+”行动方案》也直接点名AI制药领域，强调要建设人工智能驱动的新药发现平台，降低研发成本和周期。

从“经验主义”到“数据智能”：AI正在推动药物研发从依赖少数专家经验的“经验主义”向基于海量数据推理的“数据智能”演进。随着AI Agent（人工智能体）在临床方案设计、患者招募等方面的深入应用，新药研发的全生命周期效率将得到系统性提升。

结语：

AI赋能生物医药新药研发，已不再是简单的工具叠加，而是正在构建一个由数据驱动、智能设计的全新研发范式。随着技术的成熟与政策的支持，AI有望成为中国从医药大国迈向医药强国的核心引擎之一。

文章来源：深智药询