近日，ChinaBio创新药大会关注到，晶泰科技（2228.HK）孵化的生物科技公司ReviR溪礫科技宣布，其自主研发的小分子药物RTX-117已获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书，将针对腓骨肌萎缩症（CMT）于2026年第一季度启动I期临床试验。该药物不仅是国内首款针对CMT的1类创新药，也是国内首个通过“AI + RNA”路径研发并进入临床阶段的小分子药物，标志着AI技术在罕见病新药研发中的应用取得实质性进展。

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CMT治疗市场广阔，临床需求高度未满足

腓骨肌萎缩症（CMT）在2018年被列入我国《第一批罕见病目录》，是一种进展性强、致残性高的遗传性周围神经病变。全球患病率约为每10万人中17.7至40例，患者总数超过260万人，属于罕见病中相对常见的疾病类型。

据IMARC Group统计，2024年全球七大主要市场（美国、欧盟四国、英国及日本）的CMT治疗市场规模已达10.13亿美元，预计将以24.62%的年均复合增长率增长，到2035年将达到113.94亿美元，市场潜力显著。中山大学公共卫生学院（深圳）2025年的最新调查显示，CMT患者发病年龄中位数仅为7.3岁，疾病发病早、诊断周期长，且目前全球范围内尚无获批上市的治疗药物，患者长期面临巨大的未满足治疗需求。

AI平台赋能，实现从算法到临床的快速转化

RTX-117是ReviR与晶泰科技深度合作的成果。该药物依托于晶泰科技的“量子物理+AI+机器人实验”药物研发平台，结合ReviR自有的VoyageR AI平台及在CMT领域的专业积累，快速完成了从靶点发现、分子设计到临床前研究的全过程。

该药物精准针对CMT的致病机制，通过抑制异常激活的整合应激反应（ISR）通路，恢复mRNA的正常翻译，从而发挥治疗作用。临床前数据显示，RTX-117不仅在分子层面有效抑制ISR，还在动物模型中显著恢复了运动功能。此前，该管线已获得美国FDA的研究性新药（IND）批件与孤儿药资格认定，享有优先审评审批及更长的市场独占期等政策优惠。

开辟“AI+RNA”新范式，瞄准罕见病研发蓝海

ChinaBio创新药大会了解到，全球已发现的7000多种罕见病中，仅约5%有明确治疗方案，能从源头修饰病程的疗法更是寥寥无几。以AI技术赋能药物发现，尤其针对RNA调控等新兴生物学路径，被视为突破罕见病研发瓶颈、降低开发成本与时间的关键。

晶泰科技作为港股“AI4Science”及“AI+机器人”第一股，通过其平台化商业模式，持续孵化并赋能创新管线。公司不仅通过合作获得里程碑付款，还有权参与管线未来的销售分成及授权收益。目前，晶泰科技已与全球前20大药企中的17家建立长期合作，其平台能力正通过RTX-117等管线的临床推进得到进一步验证。

RTX-117的临床获批不仅是单一管线的突破，更代表了研发范式的升级。公司致力于利用AI与RNA生物学，为CMT及其他广泛缺乏治疗选择的患者群体，开发更可及的创新疗法。RTX-117的临床进展证明了“从算法到临床”的快速转化能力，以及“AI+RNA”路径在罕见病领域的巨大潜力。

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据ChinaBio创新药大会了解，随着RTX-117进入临床阶段，国内AI制药行业再次展示了其在前沿治疗领域的技术实力与商业化潜力。该项目的推进，不仅有望为全球数百万CMT患者带来新的希望，也为中国创新药企参与全球高价值罕见病市场竞争提供了新的范式。

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