一、渐冻症：挑战与希望并存

渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种罕见的进行性神经退行性疾病，患者会逐渐失去说话、进食甚至呼吸的能力，平均生存时间仅为2至5年。尽管每90分钟就有一人被确诊，但科学界对渐冻症的研究从未停止，上海生物医药技术大会了解到，多款药物的问世为患者带来了生活的改善，近百款新药正处于临床研发阶段，为这一顽疾的治疗带来了新的希望。

图片来源：医药观澜

二、寡核苷酸疗法：渐冻症治疗的新突破

在渐冻症新药研发领域，寡核苷酸疗法取得了显著进展。渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生（tofersen）于2023年获FDA批准上市，成为首款治疗遗传性ALS的反义寡核苷酸（ASO）疗法。

三、新分子与新技术：生物医药的多元化探索

除了寡核苷酸疗法外，小分子药物、抗体药物、基因治疗药物等也在渐冻症治疗中展现出巨大潜力。例如，NEUVIVO公司的NP001、MediciNova的MN-166以及InFlectis BioScience的IFB-088等小分子药物已进入临床试验阶段，针对免疫机制、神经保护等不同途径进行治疗。此外，神济昌华的SNUG01和福贝生物的4B02-01等基因和抗体药物也为渐冻症治疗提供了新的可能。

四、生物医药技术的创新与发展

生物医药技术的创新是推动渐冻症治疗进步的关键。随着对疾病机制的深入理解，新靶点和新机制药物不断涌现，为药物研发提供了更多方向。同时，血脑屏障穿透技术、鞘内注射技术等新型递送系统的研发，也为中枢神经系统疾病的治疗提供了有力支持。这些技术的突破不仅加速了新药研发的进程，也提高了药物的疗效和安全性。

五、结语：合作与创新，共创美好未来

渐冻症作为一种难治性疾病，其治疗需要全球科研人员的共同努力和持续创新。通过合作与交流，我们可以更好地理解疾病机制、开发新型疗法、提高治疗效果。同时，随着生物医药技术的不断进步和跨学科融合的深入发展，上海生物医药技术大会相信，未来将有更多创新疗法问世，为渐冻症患者带来生命的曙光和希望。

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总之，渐冻症治疗的新进展与生物医药技术的创新紧密相连。在全球科研人员的共同努力下，我们有信心克服这一顽疾带来的挑战，为患者创造更加美好的未来。

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