生物医药产业大会关注到，2025年癌症治疗领域呈现出加速演进的态势，从小分子靶向药物到各类新型生物疗法，多个赛道均取得了实质性突破，为全球患者带来了更丰富的治疗选择。这些进展不仅体现在新药获批上，也反映在产业合作、技术平台融资及下一代疗法的早期探索中。
在小分子药物方面，美国FDA批准了多款针对特定基因突变的口服酪氨酸激酶抑制剂。其中，拜耳的sevabertinib能强效抑制突变型HER2及EGFR；勃林格殷格翰的zongertinib针对HER2；迪哲医药的sunvozertinib与Nuvation Bio的taletrectinib则分别靶向EGFR和ROS1，均用于非小细胞肺癌的治疗。此外，Kura Oncology与Kyowa Kirin联合开发的menin抑制剂ziftomenib获批用于治疗携带NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病；Deciphera Pharmaceuticals与Ono Pharmaceutical合作的CSF1R抑制剂vimseltinib获批治疗腱鞘巨细胞瘤；Verastem Oncology的RAF/MEK抑制剂avutometinib联合FAK抑制剂defactinib组成的治疗方案获批用于治疗携带KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌，该组合属于罕见的“两个新药”同时获批案例。Medexus Pharmaceuticals的烷化剂treosulfan也获批准，与氟达拉滨联用作为特定血液疾病患者移植前的预处理方案。
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靶向蛋白降解剂在2025年迎来里程碑。礼来的口服选择性雌激素受体降解剂imlunestrant获FDA批准，用于治疗ER+/HER2-且伴有ESR1突变的晚期乳腺癌。Jazz Pharmaceuticals的dordaviprone获得加速批准，用于治疗携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤，其作用机制涉及抑制多巴胺受体信号和过度激活ClpP靶点以降解线粒体蛋白。同时，Arvinas与辉瑞联合开发的PROTAC®雌激素受体降解剂vepdegestrant的新药申请已获FDA受理，有望成为首个获批的该类别药物。
生物医药产业大会关注到，在双特异性抗体领域，PD-1/VEGF双抗成为焦点。康方生物与Summit Therapeutics联合开发的依沃西（ivonescimab）在一项全球III期研究中，于携带EGFR突变的非小细胞肺癌患者中显示出改善总生存期的趋势，其结直肠癌全球III期试验也已启动。产业合作方面，辉瑞与三生制药达成了总金额12.5亿美元的协议，以共同开发PD-1/VEGF双抗SSGJ-707；BioNTech与百时美施贵宝则就PD-L1/VEGF-A双抗pumitamig达成15亿美元合作。其他进展包括：再生元的BCMA/CD3双抗linvoseltamab获加速批准用于多发性骨髓瘤；阿斯利康的PD-1/TIGIT双抗rilvegostomig联合ADC疗法在尿路上皮癌II期试验中取得积极结果，客观缓解率达68.2%。此外，Genmab以80亿美元收购Merus，核心资产为处于III期阶段的EGFR/LGR5双抗petosemtamab；武田与信达生物的合作中也涉及一款靶向PD-1/IL-2α的双特异性融合蛋白。
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抗体偶联药物领域，FDA在2025年批准了两款新药：阿斯利康与第一三共联合开发的Trop2靶向ADC药物datopotamab deruxtecan，获批用于经治HR+/HER2-乳腺癌及EGFR突变非小细胞肺癌；艾伯维的c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin，获批用于c-Met高表达的非鳞状非小细胞肺癌。此外，Genmab通过收购获得的FRα靶向ADC药物rinatabart sesutecan获得了FDA突破性疗法认定。资本持续涌入新一代ADC技术平台，例如Callio Therapeutics获得1.87亿美元融资以开发双载荷ADC；Adcytherix融资1.05亿欧元专注于创新载荷；Tubulis完成总额3.44亿欧元的C轮融资，其主要候选药物靶向NaPi2b抗原。
据生物医药产业大会了解，在其他创新疗法方面，放射性配体疗法保持活跃。诺华的Pluvicto再获新适应症批准，用于治疗PSMA阳性前列腺癌；赛诺菲的α粒子疗法AlphaMedix在胃肠胰神经内分泌肿瘤的II期试验中达到全部主要终点。细胞治疗领域，行业关注点转向体内生成CAR-T技术。由Jennifer Doudna博士联合创立的Azalea Therapeutics完成8200万美元融资，其技术平台可实现体内T细胞转导；吉利德科学旗下Kite公司则以高达3.5亿美元收购了体内CAR-T平台公司Interius BioTherapeutics。
总体而言，2025年癌症药物研发在各个维度均取得了扎实进展。从成熟靶点的深度优化到全新作用机制的验证，从单一疗法创新到联合策略的探索，产业界正通过持续的研发投入与灵活的合作模式，加速将更多治疗选择推向临床，为改善癌症患者的生存与生活质量奠定坚实基础。
文章来源：医药观澜
