2026创新药抗体&ADC合作大会关注到，BTK抑制剂这一曾专注于血液肿瘤治疗的热门靶点，正快速向自身免疫疾病领域拓展，形成“肿瘤+自免”双轮驱动的市场新格局。随着第三代药物及新型作用机制药物的涌现，该靶点的治疗潜力与商业空间被重新定义。

市场持续扩容，新一代产品加速迭代

自2013年首款共价BTK抑制剂伊布替尼获批以来，该靶点药物全球销售额已连续四年突破百亿美元。据行业分析，2026年全球BTK抑制剂市场规模预计为191.9亿美元，到2035年有望增长至724亿美元，年均复合增长率约15.9%。

目前伊布替尼仍占据市场主要份额，但销售额已呈现下降趋势。以阿卡替尼、泽布替尼为代表的第二代药物凭借更高的选择性及改善的安全性，迅速放量，形成强有力的迭代竞争。

而针对共价BTK抑制剂耐药问题——特别是BTK蛋白C481位点突变导致的治疗失败——第三代非共价可逆抑制剂应运而生。礼来的匹妥布替尼（Pirtobrutinib）是全球首个获批的该类药物，已于2023年在美国上市，用于治疗既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。其关键I/II期研究数据显示，在此类患者中客观缓解率（ORR）达50%，中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月。

血液肿瘤战场：三代药物与新技术路径并进

除了礼来，默沙东的三代候选药MK-1026（nemtabrutinib）也已进入III期临床。在多项中期研究中，该药在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、边缘区淋巴瘤（MZL）及套细胞淋巴瘤（MCL）患者中均显示出可观缓解率。

与此同时，以PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）为代表的新技术平台为BTK抑制开辟了全新路径。这类药物通过诱导BTK蛋白降解，从源头上清除靶点，有望克服包括突变在内的多种耐药机制。

百济神州的Catadegbrutinib（BGB‑16673）在该领域进展领先。其I期研究数据显示，在经治的CLL患者中总体ORR达78%，其中200mg剂量队列ORR高达94%。此外，在华氏巨球蛋白血症、滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者中也观察到显著疗效。基于此，百济神州已于2025年5月启动该药与礼来匹妥布替尼的头对头全球III期研究。

自身免疫疾病：开辟增长新蓝海

BTK激酶在B细胞及髓系细胞信号通路中的核心作用，为其治疗自身免疫疾病提供了理论依据。通过抑制B细胞活化和调节巨噬细胞、小胶质细胞等功能，BTK抑制剂能够干预多种自免疾病的进程。

在多发性硬化症（MS）领域，赛诺菲的tolebrutinib在III期研究中将非复发性继发进展型MS患者的6个月确认残疾进展风险降低31%，目前已获FDA优先审评。罗氏的fenebrutinib、诺诚健华的奥布替尼等也在该适应症的后期临床中积极推进。

在其他自免疾病中，BTK抑制剂已实现商业化落地：赛诺菲的rilzabrutinib于2025年8月获FDA批准治疗成人慢性免疫性血小板减少症；诺华的remibrutinib于2024年9月获批用于慢性自发性荨麻疹。

2026创新药抗体&ADC合作大会关注到，诺诚健华的奥布替尼在系统性红斑狼疮的IIb期研究中达到主要终点，成为全球首个在该适应症II期研究中显示显著疗效的BTK抑制剂，已获批进入III期注册临床。

图片来源：药智网

BTK抑制剂赛道的竞争正变得多维且深入。在血液肿瘤领域，迭代升级围绕克服耐药、提升选择性持续进行；在自身免疫疾病这一更广阔的市场，其治疗潜力正被逐步验证和拓展。

据2026创新药抗体&ADC合作大会了解，如何基于药物特性（如透脑性、选择性、作用机制）在肿瘤与自免两大领域进行最优布局，并平衡疗效与长期安全性，将成为企业未来发展的关键。随着更多临床数据的读出与产品的上市，BTK抑制剂有望在更多疾病领域改写治疗标准，持续驱动市场增长。

文章来源：药智网