引言

脊髓小脑性共济失调3型（SCA3），由ATXN3基因的致病性胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤（CAG）重复扩增引发，是全球范围内最常见的常染色体显性遗传性共济失调类型。该病症以进行性小脑性共济失调为核心表现，患者常面临行走不稳、构音障碍、吞咽困难及运动准确性下降等问题，且在患病后的10至20年内可能丧失行动能力，严重影响生活质量，同时也给家庭和社会带来沉重负担。目前，ChinaBio生物医药跨境合作大会了解到，SCA3尚无有效治疗方法能够改变其自然病程，因此探索新的治疗手段显得尤为重要。

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研究背景与目的

近期，福建医科大学附属第一医院的研究团队在Cell子刊Cell Reports Medicine上发表了一项重要研究，该研究采用经颅交流电刺激（tACS）作为一种非侵入性脑刺激（NIBS）干预措施，旨在探究其对SCA3患者的治疗效果及安全性。tACS通过正弦和双相交流电刺激大脑皮层神经元，已被证明在帕金森病、阿尔茨海默病等多种神经疾病中具有潜在的治疗效果，但在小脑疾病中的应用尚缺乏大规模随机对照试验的验证。

研究方法

本研究设计为一项三盲、平行分组、假刺激对照的随机临床试验，共招募了82名SCA3患者参与。参与者被随机分配至active-tACS组或假刺激（sham-tACS）组，每天接受40分钟、70赫兹、2毫安的tACS治疗或假刺激，持续2周时间。主要结局指标用于评估共济失调的严重程度，次要结局指标则包括生活质量及不良事件的评估。此外，研究团队还使用功能性磁共振成像（fMRI）技术，对治疗后患者的大脑功能连接变化进行了探究。

研究结果

研究结果显示，active-tACS组有80%（32/40）的参与者达到了主要结局指标，而假刺激组仅有10%（4/40）。在小脑性共济失调评估量表（SARA）评分上，active-tACS组也表现出显著降低。穿戴式步态分析以及fMRI结果显示，tACS治疗能够通过调节大脑功能连接网络，有效缓解患者的共济失调症状及步态不稳等问题。值得注意的是，整个治疗过程中未出现严重不良事件，证明了tACS治疗的安全性。

讨论

本研究首次在大规模随机对照试验中证实了tACS治疗SCA3的有效性和安全性。tACS作为一种非侵入性的治疗方法，不仅操作简便，且患者耐受性良好，为SCA3患者提供了新的治疗选择。通过调节大脑功能连接，tACS能够显著改善患者的共济失调症状，有望为其他类型小脑疾病的治疗提供借鉴。

机制探讨

尽管本研究已证实tACS对SCA3的治疗效果，但其具体作用机制仍需进一步探究。未来的研究可以聚焦于tACS对大脑神经可塑性的影响，以及如何通过调节特定脑区的功能连接来改善共济失调症状。此外，针对tACS治疗参数的优化，如刺激频率、强度和持续时间等，也将是提高治疗效果的关键。

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结论与展望

综上所述，本研究通过一项精心设计的随机对照临床试验，证实了经颅交流电刺激（tACS）在治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）中的有效性和安全性。tACS治疗不仅改善了患者的共济失调症状，还为其提供了新的治疗希望。未来，随着对tACS作用机制的深入了解和治疗参数的不断优化，ChinaBio生物医药跨境合作大会相信tACS将在小脑疾病的治疗中发挥更加重要的作用，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

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