从AlphaFold的蛋白质结构预测革命，到大型语言模型（LLM）在临床试验中的探索性应用，AI正以全链条渗透的态势，改写生物医药产业的底层逻辑。作为行业发展的重要风向标，2025 为产业链上下游企业提供交流合作的高端平台，助力AI制药进程加速推进。
一、技术演进：从CADD到AIDD的范式革命
AI制药的发展历程，堪称一部技术迭代的进化史。自20世纪末计算机辅助药物设计（CADD）诞生以来，药物研发便踏上了数字化征程。早期的CADD依赖药物化学家的经验，通过分子对接与构效关系建模辅助设计，而真正的革命始于人工智能与大数据的深度融合——人工智能驱动药物研发（AIDD）应运而生。
AIDD以机器学习、深度学习为核心，构建起“数据-算法-验证”的闭环体系。相较于CADD，其核心优势在于对海量生物医学数据的处理能力：通过分析基因组学、蛋白质组学等多维度数据，AIDD不仅能模拟药物与靶点的相互作用，更能基于已知数据提出全新作用机制假设。例如，英矽智能利用其Pharma.AI平台，将特发性肺纤维化新药的研发周期从传统的4-6年压缩至18个月，成本降低90%，展现了AIDD对研发效率的颠覆性提升。
技术突破的关键节点始于AlphaFold系列模型的问世。DeepMind的AlphaFold 2在2020年精准预测蛋白质三维结构，解决了困扰生物学50年的“蛋白质折叠难题”；2024年推出的AlphaFold 3更进一步，将DNA、RNA等分子纳入输入维度，实现了蛋白质-配体、蛋白质-核酸复合物的联合预测，预测精度接近实验水平。这一技术突破使安进公司仅用两个月便攻克了E3连接酶合成难题，标志着AI从辅助工具向核心驱动力的转变。
二、全链渗透：从靶点发现到临床开发的AI赋能
在靶点与药物发现环节，AI正重塑研发的底层逻辑。通过知识图谱与自然语言处理技术，算法可从海量文献、专利中挖掘潜在靶点。英矽智能的PandaOmics平台利用23种疾病模型，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）发现28个潜在靶点，其中64%在果蝇实验中验证有效，包括8个全新基因。大语言模型（LLM）的应用更拓展了靶点发现的边界：Exscientia将LLM融入算法，通过分析非结构化医疗数据，识别出传统方法难以发现的疾病-靶点关联。
药物设计与优化领域，AI的渗透更为深入。2025生物医药产业大会了解到，虚拟筛选技术通过模拟分子-靶点相互作用，从数十亿化合物中快速定位活性分子。晶泰科技的ID4Idea™平台利用深度学习生成全新分子结构，其设计的GLP-1类药物候选分子，体外活性较传统方法提升3倍。在生物药领域，AI助力抗体人源化改造与个性化疫苗设计：Moderna通过AI分析患者肿瘤突变数据，6周内完成包含34种新抗原的mRNA疫苗设计，将个性化肿瘤疫苗的研发周期缩短70%。
临床开发环节，LLM正探索性解决痛点。赛诺菲与Yseop合作实现临床研究报告自动化撰写，耗时减少40%；IQVIA与英伟达联合开发的AI智能体，通过多模态数据匹配患者与临床试验，预计将患者入组效率提升50%。尽管目前AI在临床试验设计、结果预测等环节仍处于辅助阶段，但其在文本处理、数据挖掘的优势已初步显现，成为大型药企提升效率的重要工具。
三、产业变革：资本、政策与市场的三重共振
政策层面，全球主要经济体均将AI制药列为战略重点。中国“十四五”规划明确支持AI与生物医药融合，上海、江苏等地出台专项政策扶持AI制药企业；美国FDA发布AI药物开发指南，欧盟通过《人工智能法案》为医疗AI开辟快速审批通道。政策红利下，资本加速涌入——2024年全球AI制药投融资额同比增长61%，英伟达等科技巨头通过战略投资深度布局，2023年其对AI制药企业的投资占全球28%，成为行业发展的关键推手。
市场格局呈现多元化特征：初创企业如英矽智能、Recursion以AI+Biotech模式领跑，分别有10个和6个管线进入临床；跨国药企（MNC）通过合作与并购快速整合技术，罗氏、礼来等与英伟达、OpenAI达成合作，利用AI加速管线开发；CRO企业则凭借数据积累构建竞争壁垒，药明康德、药明生物通过自建AI平台，将化合物筛选效率提升10倍以上。
商业模式上，AI+SaaS向AI+Biotech升级成为趋势。Schrodinger早期以软件服务为主，后转型自主研发管线并实现License-out，验证了AI+Biotech的更高价值天花板。国内企业如石药集团通过AI平台开发SYH2039，以5亿美元首付款授权给百济神州，展现了“AI研发-全球商业化”的可行性。
四、挑战与未来：从技术突破到生态重构
尽管前景广阔，AI制药仍面临多重挑战：数据壁垒方面，高质量专有数据成为竞争核心，医院、CRO的存量数据决定模型精度；技术瓶颈上，AI生成分子的成药性仍需湿实验验证，AlphaFold 3的预测结果仍需晶体衍射确认；伦理与监管层面，AI生成数据的合规性、算法透明度等问题亟待解决，FDA已启动AI药物审批框架的制定。
展望未来，AI制药将呈现三大趋势：多技术融合，AI与基因编辑、3D生物打印等技术结合，推动“设计-合成-测试”全流程自动化；全球化协作，跨国药企与AI初创公司的研发联盟将成为常态，如诺华与微软合作构建疾病预测模型；临床场景深化，LLM在真实世界数据（RWD）分析、药物警戒中的应用将加速，推动“AI辅助诊断-个性化治疗”闭环形成。
AlphaFold 3的分子模拟装置、英矽智能的临床前研发平台、Moderna的个性化疫苗生产线模型……这些技术结晶不仅是算法与数据的产物，更是人类破解生命密码的新钥匙。当AI从“辅助工具”进化为“创新引擎”，生物医药产业正站在从“经验驱动”向“科学预测”跃迁的临界点。未来已来，这场由人工智能引发的医药革命，终将重塑全球健康产业的版图，为患者带来更多“精准、高效、可及”的治疗方案，而2025生物医药产业大会也已成为了解生物医药产业的最佳窗口。
