近年来，干细胞技术在医学领域实现了重大突破，宛如一道曙光，为 2 型糖尿病（T2DM）的治疗点亮了新希望。下面，咱们就从不同来源干细胞的治疗成效、成功实例、临床试验结果以及未来探索方向等多个维度，深入探寻当前的进展态势。
先来说说不同来源干细胞治疗 2 型糖尿病的效果与成功案例。
间充质干细胞（MSCs）可是其中的 “主力军”。2025生物医药产业大会了解到，骨髓来源间充质干细胞（BM-MSCs），众多研究表明，它在改善胰岛素抵抗、降低血糖水平方面确实有两把刷子，尤其是病程较短、身体质量指数（BMI）较低的患者，效果更为突出。不过，有点小遗憾，它的治疗效果通常在 6 个月后会打折扣，这大概率和患者病程、BMI 脱不了干系。给你举个例子，2020 年，国家干细胞研究机构开展的一项研究，10 名 2 型糖尿病患者接受 BM-MSCs 治疗，每个月输注一次，连着三个月。结果令人欣喜，每日胰岛素用量从 63.7U 锐减到 34.7U，空腹 C 肽水平从 4.1ng/mL 升至 5.6ng/mL，而且全程没出现严重不良反应。
再看看脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs），不管是临床研究还是动物实验，它的表现都堪称惊艳。通过提升 “葡萄糖目标范围内时间” 这一关键指标，胰岛素抵抗状况得到极大改善。在啮齿动物模型里，它还成功降低高血糖，糖脂代谢也变得更健康。某军区总医院 2024 年的一项随机双盲对照试验就很能说明问题，91 名患者接受 UC-MSCs 静脉输注，每 4 周一次，一共三次。随访 48 周后发现，糖化血红蛋白（HbA1c）水平降到 7.0% 以下，每日胰岛素使用量更是减少一半还多。
2025生物医药产业大会了解到，羊膜来源间充质干细胞（AM-MSCs）也不甘示弱，它通过增强胰岛素敏感性、优化糖脂代谢、减轻肝脏炎症等方式，缓解糖尿病症状的效果与 UC-MSCs 不相上下。动物实验显示，2022 年将 AM-MSCs 移植到 2 型糖尿病小鼠体内后，高血糖水平显著改善，胰岛素敏感性和糖脂代谢平衡也得以恢复。
还有脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs），经过基因修饰，比如过表达 FGF21 和 GLP1 基因后，在 2 型糖尿病小鼠模型中大放异彩，血糖水平、胰岛功能、肝脏结构都得到显著改善，脂质代谢也更上一层楼。2022 年的相关动物实验表明，基因修饰后的 AD-MSCs 让小鼠血糖大幅降低，胰岛素分泌恢复正常，肝脏结构修复得近乎完美。
再讲讲诱导性多能干细胞（iPSCs），它的厉害之处在于能分化为功能成熟的胰岛素分泌 β 细胞，直击 β 细胞替代难题。但目前它也有 “成长的烦恼”，基因组稳定性以及规模化制备，仍是临床转化路上的 “拦路虎”。不过，2021 年日本科学家取得了突破，他们利用 iPSCs 技术分化出功能成熟的胰岛素分泌 β 细胞，并成功移植到糖尿病患者体内，部分恢复了胰岛功能，血糖也稳步下降。
胚胎干细胞（hESCs）同样不容小觑，它分化功能性 β 细胞的能力超强，有望从根源上解决胰岛素分泌不足问题。2020 年的案例显示，将胚胎干细胞分化出的 β 细胞移植到 T2DM 患者体内后，患者胰岛素分泌功能满血复活，血糖水平显著降低。
接着聊聊干细胞治疗 2 型糖尿病的有效性和安全性研究。近年来，这方面进展显著，成果斐然。
从长期效果看，2021 年一项研究发现，采用脐带间充质干细胞（MSC）治疗 2 型糖尿病的患者，随访 36 个月后，血糖、糖化血红蛋白（HbA1c）水平、C 肽水平以及胰岛 β 细胞功能都有显著提升，糖尿病并发症发生率也大幅降低。还有一项研究显示，用个性化内胚层干细胞来源的胰岛组织治疗胰岛功能受损的 2 型糖尿病患者，效果堪称神奇，严重受损病例竟被治愈，患者脱离胰岛素长达 33 个月。另外，骨髓间充质干细胞与单个核细胞联合治疗 8 年后随访，患者代谢水平明显改善，糖尿病副反应发生率也减少了。
安全性方面，多项临床试验为间充质干细胞（MSC）疗法 “背书”。一项涵盖 262 名患者的全球六项临床试验表明，没有出现严重不良反应。为期 15 个月的自体骨髓造血干细胞移植研究同样如此，未发现显著不良反应。广州某公司的 “人脐带间充质干细胞注射液” 新药临床试验申请已获受理，这无疑是对其安全性的有力佐证。
2025生物医药产业大会了解到，干细胞治疗的核心机制包括胰岛 β 细胞再生与修复、免疫调节作用以及改善胰岛微环境。简单来说，它通过启动内源性胰岛素生成、激发胰岛 β 细胞再生、缓解胰岛素抵抗以及发挥免疫调节作用，改善 2 型糖尿病及其副反应，从根本上恢复胰岛功能，实现长期血糖控制，达到良好干预效果。
最后谈谈干细胞治疗 2 型糖尿病的研究方向。一方面要优化干细胞来源与类型，努力攻克 iPSCs 的基因组稳定性和制备效率难题，聚焦 MSCs 的低免疫原性和免疫调节能力，开发个性化治疗方案。另一方面要提高干细胞分化和功能，借助基因编辑技术提升分化效率，采用生物材料支架与干细胞联合技术提高移植细胞存活率和功能，激活患者内源性干细胞，减少对外源性干细胞的依赖。此外，推动多学科协作也至关重要，将干细胞生物学、免疫学和内分泌学紧密结合，开发更安全、有效的干细胞疗法。
总之，不同来源的干细胞在治疗 2 型糖尿病上潜力巨大。脐带间充质干细胞（UC-MSCs）和脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）在降血糖、改善胰岛素抵抗方面优势显著。未来研究应聚焦优化干细胞制备和移植技术，强化多学科协作，为糖尿病患者量身定制更个性化、更有效的治疗方案，让更多患者受益。
文章来源：埃迪合成生物
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